(纳斯达克：SLDB)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)取消了对该项目的临床试验的暂停控制。在公司的一期/二期临床试验中，SGT-001用于基因替换和治疗性肌营养不良(DMD)。FDA承认该公司已经令人满意地回答了所有临床问题。恢复临床试验的活动已经开始，计划尽快重启注册。(补充说明：华盛顿大学博士和密苏里大学博士研究成果开发。SGT-001在美国被授予罕见儿科疾病()称号，在美国和欧盟也被授予孤儿药资格。在SGT-001项目中，利用腺相关病毒作为基因载体，将截短的微小抗肌萎缩蛋白基因传递给患者的肌肉细胞，从而替代基因缺陷的抗肌萎缩蛋白基因，进而使患者产生一定的抗肌萎缩蛋白，有效保护肌肉细胞。)
SolidBio的创始人兼首席执行官伊兰加纳诺(Ilan Gananot)表示：我们相信SGT-001有潜力为DMD患者提供巨大的益处，无论他们的年龄或疾病阶段如何。我很高兴能为FDA提供全面的回应，从而取消临床试验的中止，让我们能够继续开发这一重要的潜在疗法。
如前所述，在公司报告的第一个服用SGT-001的患者(于2018年2月14日开始使用)出现严重不良事件(SAE)后几天，FDA暂停了IGNITEDMD项目的临床试验。严重不良事件的特征是血小板计数减少、红细胞计数减少、短暂性肾损伤、补体激活等。没有出血或凝血异常的迹象，也没有肝功能异常的实验室资料。FDA将此次事故列为疑似意外严重不良反应(SUSAR)，并告知Solid，由于此次不良反应，临床试验暂停。之后，患者接受标准医疗护理，改善类固醇治疗，并使用厄珠单抗进行部分治疗，以观察补体激活。患者对治疗结果反应良好，目前无其他症状。严重不良事件终于彻底解决。
医学博士BarryByrne认为，基因治疗可能会极大地改变DMD的病程，并为患有这种毁灭性疾病的人提供长期益处。在对患者的临床和实验室数据进行全面分析后，我确信该事件易于监控和医学可控，患者迅速恢复正常活动。我们期待着继续开展“点火性糖尿病”的研究，并为更多的儿童和青少年提供这种有希望的研究和治疗。(BarryByrne:佛罗里达大学鲍威尔基因治疗中心儿科、分子遗传学和微生物学教授)
2017年11月开始点火。这是一项随机、对照、开放、单剂量递增的临床/期研究。拟招募约16-32名DMD患者，随机分为主动治疗组或延迟治疗组。这项名为微系统蛋白基因转移研究(NCT03368742)的试验针对患有DMD的青少年和儿童，设想了三种剂量水平，并申请IND许可，允许固体在SGT-001试验中继续低剂量注射治疗。
在解除SGT-001临床试验暂停后，Solid修订了IGNITEDMD项目协议，包括在服用SGT-001后的前几周添加型糖皮质激素，加强监测措施，包括补体激活监测。修订后的方案规定，如果观察到补体激活，将使用艾居珠单抗进行后续治疗。
zX.WNfCw.cNSGT-001旨在解决DMD的潜在遗传原因(肌营养不良蛋白基因突变会导致肌营养不良蛋白缺失或接近缺失)。SGT-001可以将一种合成的肌营养不良蛋白基因称为微肌营养不良蛋白转移到人体。微收缩蛋白编码一种在肌肉中表达的功能性蛋白质替代物，并稳定必需的相关蛋白质，包括神经元型一氧化氮合酶。固体引用临床前数据，表明SGT-001可能减缓或阻止DMD的进展，无论基因突变或疾病阶段。
DMD是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，导致抗肌萎缩蛋白丢失。这种蛋白质在肌肉纤维的功能中起着关键的结构作用，可以增强肌肉纤维，保护它们免受日常磨损；如果蛋白质的功能丧失，身体的肌肉会因日常活动而受到过度损伤，无法再生，从而导致纤维化、疤痕和脂肪组织的形成。目前，临床上对大多数DMD还没有有效的治疗方法，基因治疗是一种潜在的、高效的治疗方案。希望基因治疗能尽快得到监管部门的批准，应用于罕见遗传病的治疗。
资料来源：https://www.solidbio.com/
原标题：SolidBio宣布FDA解除对SGT-001临床试验的暂停
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